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我國(guó)罕見(jiàn)病患者“藥籃子”全面升級(jí)。近日國(guó)家醫(yī)保局等部門發(fā)布的新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄新增91種藥品，其中包含用于治療肥厚型心肌病的瑪伐凱泰膠囊等13種罕見(jiàn)病用藥。截至目前，超過(guò)90種罕見(jiàn)病治療藥品已納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。

罕見(jiàn)病，因其極低的發(fā)病率、有限的患者人數(shù)、高昂的藥物研發(fā)成本，很長(zhǎng)一段時(shí)間是醫(yī)療領(lǐng)域“被遺忘的角落”。

罕見(jiàn)病防治，關(guān)愛(ài)不能缺席。在多部門努力下，我國(guó)加速構(gòu)建罕見(jiàn)病防治保障之路，為患者搭建生命的橋梁，在用藥的可及性和可負(fù)擔(dān)性方面，不斷實(shí)現(xiàn)“從0到1”的突破。

小小的藥片燃起患者的生命希望

在今年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄談判中，上萬(wàn)名難治性癲癇患兒的“救命藥”氯巴占進(jìn)醫(yī)保了。藥片價(jià)格幾毛錢的小調(diào)整，給患者家庭帶來(lái)實(shí)實(shí)在在的希望。

難治性癲癇，有著“低治愈率、高致殘率、高致死率”的特點(diǎn)。根據(jù)有關(guān)統(tǒng)計(jì)，國(guó)內(nèi)難治性癲癇持續(xù)狀態(tài)患兒，病死率達(dá)20%以上。

患兒家屬告訴記者，孩子發(fā)病時(shí)，“有時(shí)一天抽搐七八十次，每次發(fā)作都像在生死關(guān)頭徘徊”。

長(zhǎng)期以來(lái)，因兼具罕見(jiàn)病用藥和二類精神藥品的雙重屬性，管控嚴(yán)格，市場(chǎng)規(guī)模有限，氯巴占遲遲未能在國(guó)內(nèi)審批上市，患者往往選擇從國(guó)外代購(gòu)“救命藥”。

2020年，一起充滿爭(zhēng)議的涉及海外代購(gòu)氯巴占案件引起廣泛關(guān)注。隨后，多個(gè)罕見(jiàn)病癲癇患兒家庭聯(lián)合發(fā)出求助信，呼吁關(guān)注氯巴占的進(jìn)口和使用問(wèn)題。

是藥，更是民生。

2022年6月，國(guó)家衛(wèi)生健康委、國(guó)家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》和《氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案》，優(yōu)先采用臨時(shí)進(jìn)口方式，緩解患者“無(wú)藥可用”困境，同時(shí)支持氯巴占藥品國(guó)產(chǎn)化。

國(guó)產(chǎn)氯巴占2022年獲批上市，2024年進(jìn)入醫(yī)保，這小小的藥片，燃起患者的生命希望。

罕見(jiàn)病藥品保障水平穩(wěn)步提升

同樣，陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者用藥，也是今年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整關(guān)注的一個(gè)焦點(diǎn)。

PNH，一種極罕見(jiàn)的后天獲得性溶血性疾病，臨床主要表現(xiàn)為血管內(nèi)溶血、骨髓造血功能衰竭和反復(fù)血栓形成，患者生命受到嚴(yán)重威脅。

2021年3月，一位PNH患者遭遇斷藥，懷著一線希望，向中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟求助。中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟攜手北京協(xié)和醫(yī)院、國(guó)家藥監(jiān)局及藥企開(kāi)啟“同情用藥”的愛(ài)心征程。80余天后，從瑞士引進(jìn)的新藥成功落地北京協(xié)和醫(yī)院，患者獲得救治。新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄將這一創(chuàng)新藥鹽酸伊普可泮膠囊納入，將為更多患者帶來(lái)希望。

近幾年，脊髓性肌萎縮癥（SMA）、戈謝病、重癥肌無(wú)力等罕見(jiàn)病治療用藥相繼被納入目錄……自2018年國(guó)家醫(yī)保局成立以來(lái)，已經(jīng)連續(xù)7年開(kāi)展醫(yī)保藥品目錄調(diào)整。目前，已有90余種罕見(jiàn)病用藥被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，罕見(jiàn)病藥品保障水平穩(wěn)步提升。

一路走來(lái)，是努力，更是希望。

“醫(yī)保藥品目錄的調(diào)整，是國(guó)家對(duì)每一個(gè)生命的尊重與呵護(hù)，是對(duì)特殊群體的特別關(guān)愛(ài)。”中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康說(shuō)，罕見(jiàn)病患者“藥籃子”的每一步調(diào)整、每一次增加，都不容易。

加強(qiáng)藥物研發(fā)讓患者更有“醫(yī)靠”

從“無(wú)藥可醫(yī)”到“有藥可用”，再到“用得起藥”……把保障人民健康放在優(yōu)先發(fā)展的戰(zhàn)略位置，我國(guó)積極探索罕見(jiàn)病用藥新模式，加強(qiáng)藥物研發(fā)，讓患者更有“醫(yī)靠”。

“罕見(jiàn)病患者的痛苦與治療的無(wú)助，時(shí)刻揪著醫(yī)者的心。讓更多好藥、‘救命藥’進(jìn)醫(yī)保，是醫(yī)患共同的心聲。”中華醫(yī)學(xué)會(huì)罕見(jiàn)病分會(huì)主任委員、北京協(xié)和醫(yī)院院長(zhǎng)張抒揚(yáng)說(shuō)，在這條充滿挑戰(zhàn)與希望的道路上，我們攜手并進(jìn)，為患者點(diǎn)亮生命的燈塔。

一個(gè)社會(huì)的文明程度，既有如何對(duì)待“多數(shù)人”，也有如何關(guān)懷“極少數(shù)人”。一股股讓罕見(jiàn)病患者得到更好保障的力量，正匯聚成暖流，浸潤(rùn)著每一個(gè)需要關(guān)懷的心靈。據(jù)新華社